John Crowley, abogado y MBA de Harvard que se involucró en biotecnología para encontrar una cura para la enfermedad genética de sus hijos, es un excelente ejemplo de alguien que comenzó una exitosa empresa de biotecnología a pesar de no tener capacitación en biología o bioingeniería.
Crowley, cuya formación académica incluía un período en la Academia Naval de los EE. UU., Una licenciatura en servicio exterior, un doctorado en leyes de Notre Dame y un MBA de Harvard, se estaba estableciendo en una posición lucrativa en una empresa de consultoría de gestión en San Francisco cuando dos de sus Tres niños pequeños fueron diagnosticados con la enfermedad de Pompe, una enfermedad neuromuscular rara y debilitante que se caracteriza por debilidad muscular y finalmente conduce a la muerte debido a complicaciones respiratorias y / o insuficiencia cardíaca. En un intento desesperado por encontrar una cura para sus hijos, Crowley abandonó su carrera de consultoría administrativa y estableció la Fundación Children’s Pompe, a través de la cual recaudó más de $ 1 millón para la investigación para encontrar una cura. Frustrado rápidamente por el lento progreso de la investigación, convenció a William Canfield, un glicobiólogo de una empresa incipiente que trabajaba para producir la enzima que es deficiente en la enfermedad de Pompe, para que lo asumiera como su CEO. Crowley recaudó $ 8 millones iniciales para la compañía, que más tarde llamó Novazyme, y supervisó su rápida expansión. Posteriormente orquestó la adquisición de Novazyme en 2001 por Genzyme Corporation, la tercera compañía de biotecnología más grande del mundo en ese momento. En Genzyme, Crowley dirigió el programa global de Pompe de la compañía como vicepresidente senior y, en dos años, avanzó su terapia a ensayos clínicos. El medicamento resultante, llamado Myozyme® (Alglucosidase alfa), fue aprobado posteriormente por la FDA, y sus hijos fueron algunos de los primeros en beneficiarse de su capacidad para reducir drásticamente la progresión de su enfermedad.
La educación y el entrenamiento de Crowley no lo prepararon exactamente para ingresar fácilmente a la biotecnología, una cultura que a menudo desprecia a los extraños que no se han ganado sus credenciales durante largas y extenuantes horas en el banco. Sin embargo, hubo varios factores clave que probablemente contribuyeron a su éxito.
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- Un sentido de urgencia: los científicos pueden tener fama de ser competitivos y feroces, pero incluso la desesperación de un científico emergente por publicar en Nature no se puede comparar con el sentido de urgencia de un padre para ayudar a sus hijos moribundos. Cuando Crowley dirigió los esfuerzos de Pompe en Novazyme y más tarde en Genzyme, comunicó su sentido de urgencia al enfatizar la defensa de los pacientes en la declaración de la misión de la compañía y exponer a los científicos a los pacientes que estaban trabajando para ayudar, incluidos sus propios hijos.
- Perspicacia comercial: muchos padres cuyos hijos padecen una enfermedad debilitante participan activamente en la recaudación de fondos y la defensa de la condición de sus hijos. Sin embargo, el MBA y las habilidades empresariales de Crowley le permitieron abrirse camino en la biotecnología y obtener capital. Su inexperiencia como CEO de biotecnología inicialmente hizo que los miembros de la junta y los inversores desafiaran la legitimidad de su operación, pero perseveró y llevó a su equipo al éxito.
- Suerte: Aunque tener dos hijos con una enfermedad genética fatal es profundamente desafortunado y trágico, Crowley tuvo la suerte de que la enfermedad de sus hijos se entendiera razonablemente a nivel genético y molecular. La enfermedad de Pompe es causada por mutaciones en el gen que codifica la enzima ácido alfa-glucosidasa, lo que hace que la enzima no pueda descomponer el glucógeno. La acumulación de glucógeno es la causa de la debilidad muscular, que finalmente conduce a la muerte. Por lo tanto, aunque no existía cuando los niños de Crowley fueron diagnosticados con la enfermedad, lo que claramente se necesitaba era una terapia de reemplazo enzimático, que consiste en administrar una versión “buena” de la enzima a los pacientes. Con las bases científicas establecidas, Crowley básicamente aprovechó su sentido de urgencia y sus habilidades empresariales para funcionar como el catalizador (sin juego de palabras) para obtener la enzima producida en cantidad y llevarla a través de ensayos clínicos.
La historia de Crowley fue contada en un libro por Geeta Anand ( The Cure: How a Father Raised $ 100 Million – And Bucked the Medical Establishment – In a Quest to Save His Children ) y más tarde en la película de 2010 llamada Medidas extraordinarias . Desde entonces se ha involucrado en dos nuevas empresas de biotecnología (Orexigen Therapeutics y Amicus Therapeutics).
Otras lecturas:
John Crowley (ejecutivo de biotecnología)
Benificencia biotecnológica
Enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II
Enfermedad de Pompe: la historia detrás de la película